В России дети с генетическим заболеванием муковисцидоз получают только поддерживающую терапию. Из-за этого многие умирают до 18 лет. Только 25% процентов пациентов доживают в среднем до 32 лет. Существуют современные лекарства, которые влияют на причину и не дают болезни развиваться. Эти препараты спасают детям жизнь.
Заполнить письмо и узнать подробнее
Подпишите открытое письмо — одна заполненная форма — тысячи спасенных жизней. Это не займет больше 3 минут.
Поделитесь страницей со своей аудиторией, помогите нам рассказать о проекте всему миру!
Если вы журналист или блогер, напишите о нашей инициативе. У нас есть:
В 2020 году президент подписал указ о создании Фонда поддержки детей с тяжелыми хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра», куда будут направляться деньги от повышения налога на доход свыше пяти миллионов рублей.
В январе и феврале 2021 года идет формирование списка лекарств, которые будут закупаться на деньги фонда.
Мы хотим, чтобы в программу помощи вошли таргетные (адресные) препараты для детей, больных муковисцидозом. Муковисцидоз относится к редким и жизнеугрожающим заболеваниям. В России около 3000 детей с этим диагнозом.
Лечение таргетными препаратами, корректирующими ген, стоит дорого, от 16 до 26 млн. в год на одного ребенка. Такую сумму не под силу собрать ни родителям, ни фондам. Именно поэтому мы боремся за включение таргетной терапии в программу фонда «Круг добра». Это единственный шанс получить помощь, последняя надежда.
Таргетные лекарства действуют на причину болезни — поврежденный ген, отвечающий за выработку белка, разжижающего слизь. Лекарства корректируют его работу. Слизь не скапливается в органах, а значит дети могут свободно дышать, им не требуется частая госпитализация и специальное медицинское оборудование для дыхания. В легких не скапливаются бактерии, количество осложнений и острых воспалений сокращается без приема дорогих и тяжелых антибиотиков. Легкие остаются целыми, и в последствии не требуется их пересадка.
Еда усваивается, и дети набирают вес. Им больше не нужна постоянная ферментная лекарственная поддержка и специальное питание с помощью внешней трубки, гастростомы. У них появляются силы играть и учиться.
Даже у взрослого больного после месяца приема таргетных препаратов улучшается качество жизни.
Мы знаем о действии таргетной терапии по практике лечения муковисцидоза в других странах, где государство обеспечивает больных жизненно необходимыми лекарствами. Мы хотим, чтобы у наших детей тоже был шанс на современное лечение.
Таргетные лекарственные препараты для лечения муковисцидоза появились в 2012 г. Сейчас в мире применяются как минимум 4 препарата. Подробнее о них можно прочитать по ссылкам
На русском:
https://mosmedpreparaty.ru/news/19015 https://medvestnik.ru/content/news/Novyi-preparat-dlya-lecheniya-mukoviscidoza-deistvuet-na-prichinu-zabolevaniya.html https://rusfond.ru/news/310На английском языке:
https://www.cff.org/Life-With-CF/Treatments-and-Therapies/Medications/CFTR-Modulator-Therapies/ https://www.vrtx.com/medicines/Этот сайт создан объединением докторов страны, общественных организаций и благотворительных фондов для совместной публичной кампании. Наша цель, чтобы пациенты с муковисцидозом вошли в список государственного благотворительного фонда «Круг добра» и могли получать лечение таргетными препаратами.
{{task.content}}